في تطور علمي غير متوقع، كشفت دراسة حديثة عن إمكانية استخدام مادة سيلدينافيل، المعروفة تجاريًا باسم “فياغرا”، لعلاج مرض وراثي نادر وخطير يصيب الأطفال. وبحسب تقرير نشرته جامعة شاريتيه في برلين في دورية Cell، أظهر الدواء تحسنًا ملحوظًا في أعراض متلازمة لي.
وشملت الدراسة الأولية 6 مرضى تتراوح أعمارهم بين 9 أشهر و38 عامًا، حيث ارتبط العلاج بتحسن واضح في تطور المرض، رغم عدم وجود علاج معتمد حتى الآن.
وتشير النتائج إلى أن المرضى شهدوا تحسنًا في قوة العضلات، وانخفاضًا في نوبات الصرع، إضافة إلى تعافٍ أسرع من الأزمات الأيضية الخطيرة. وفي إحدى الحالات، ارتفعت قدرة طفل على المشي من 500 متر إلى 5 آلاف متر، أي عشرة أضعاف.
في تطور علمي غير متوقع، كشفت دراسة حديثة عن إمكانية استخدام مادة سيلدينافيل، المعروفة تجاريًا باسم “فياغرا“، لعلاج مرض وراثي نادر وخطير يصيب الأطفال. وبحسب تقرير نشرته جامعة شاريتيه في برلين في دورية Cell، أظهر الدواء تحسنًا ملحوظًا في أعراض متلازمة لي.
وشملت الدراسة الأولية 6 مرضى تتراوح أعمارهم بين 9 أشهر و38 عامًا، حيث ارتبط العلاج بتحسن واضح في تطور المرض، رغم عدم وجود علاج معتمد حتى الآن.
وتشير النتائج إلى أن المرضى شهدوا تحسنًا في قوة العضلات، وانخفاضًا في نوبات الصرع، إضافة إلى تعافٍ أسرع من الأزمات الأيضية الخطيرة. وفي إحدى الحالات، ارتفعت قدرة طفل على المشي من 500 متر إلى 5 آلاف متر، أي عشرة أضعاف.
كما أظهر مريض آخر توقفًا كاملًا للنوبات الأيضية التي كانت تتكرر شهريًا، بينما اختفت نوبات الصرع لدى مريض ثالث.
مرض نادر وصعب العلاج
ومتلازمة لي هي اضطراب أيضي نادر يصيب نحو طفل واحد من كل 36 ألفًا، ويؤثر بشكل أساسي على الدماغ والعضلات بسبب خلل في إنتاج الطاقة داخل الخلايا. وغالبًا ما يؤدي إلى تدهور تدريجي في الحركة والتنفس والوظائف العصبية، مع انخفاض كبير في متوسط العمر.
ويعتمد سيلدينافيل على توسيع الأوعية الدموية، لكنه أظهر أيضًا تأثيرًا على تحسين وظيفة الخلايا العصبية وإنتاج الطاقة داخلها. وقد توصل الباحثون إليه بعد فحص أكثر من 5500 مركب دوائي باستخدام خلايا عصبية مشتقة من مرضى.
وأظهرت التجارب في المختبر والنماذج الحيوانية تحسنًا في نمو الخلايا العصبية، وزيادة في كفاءة التمثيل الغذائي، بل وارتفاعًا في متوسط العمر.
ورغم هذه النتائج الواعدة، يؤكد الباحثون أن الدراسة لا تزال صغيرة، وأن هناك حاجة إلى تجارب سريرية أوسع لتأكيد الفعالية والأمان على نطاق أكبر. كما أن التحسن الملحوظ لا يعني الشفاء، بل يشير إلى إمكانية إبطاء المرض وتحسين جودة الحياة.
لكن في النهاية، فإن إعادة توظيف دواء معروف مثل “فياغرا” قد تمثل خطوة مهمة في علاج أمراض نادرة يصعب التعامل معها. وبينما لا تزال النتائج أولية، فإنها تفتح بابًا جديدًا للأمل في مواجهة اضطرابات وراثية كانت حتى الآن بلا علاج فعّال.
